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Categoria: Notizie dall'associazione
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Il genome editing sta rivoluzionando l’ingegneria Genetica e rappresenta l’ultima frontiera per le applicazioni Biotech!

 

Nei primi anni 2000 si diffuse l’utilizzo delle nucleasi “Zinc Finger Domain”, proteine sintetiche che creano rotture a doppio filamento in punti specifici del DNA grazie ai domini “DNA binding”, e successivamente delle nucleasi sintetiche TALEN (Transcription activator-like effector nuclease), al fine di introdurre modifiche permanenti e sito-specifiche nel DNA. Tuttavia queste tecniche richiedevano la sintesi di proteine specifiche per ogni sequenza di DNA da modificare, risultando spesso lunghe e laboriose. La scoperta nel 2012 del sistema CRISPR/Cas9 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR associated system 9), un vero e proprio sistema immunitario procariotico, che conferisce resistenza nei confronti di elementi genetici estranei (plasmidi e fagi)[1][2], consente, invece, di modificare una precisa regione del DNA utilizzando una breve sequenza di RNA. La sintesi di una breve sequenza di RNA è decisamente più semplice ed economica rispetto a quella di un'intera proteina[7].  


Introducendo la proteina Cas9 e gli appropriati RNA guida, il genoma dell'organismo può essere tagliato in qualsiasi punto in maniera sito diretta, con una metodologia che richiede strumenti relativamente economici[4].
Per queste sue caratteristiche, il sistema CRISPR/Cas9 è stato usato per la regolazione genica di molte specie e con fattori di trascrizione che permettono di attivare o silenziare specifici geni[3][5].
CRISPR/Cas9 apre la strada a numerose applicazioni e, contemporaneamente, ad importanti questioni etiche[6].
L’obiettivo del convegno è quello di offrire una visione a 360° sull’argomento, sulle tecniche che impiegano nucleasi per la modifica del DNA, sugli aspetti molecolari e quelli applicativi (sia in campo vegetale che animale fino ad arrivare a quello umano), sugli aspetti etici (“public acceptance”) e i brevetti.

 

È una vera e propria rivoluzione in ambito biotecnologico!

Iscriviti al convegno, stay tuned!

 

Riferimenti Bibliografici

  1. Barrangou R, Fremaux C, Deveau H, Richards M, Boyaval P, Moineau S, Romero DA, Horvath P, CRISPR provides acquired resistance against viruses in prokaryotes, in Science, vol. 315, nº 5819, marzo 2007, pp. 1709–1712, DOI:10.1126/science.1138140, PMID 17379808.
  2.  Marraffini LA, Sontheimer EJ, CRISPR interference limits horizontal gene transfer in staphylococci by targeting DNA, in Science, vol. 322, nº 5909, dicembre 2008, pp. 1843–1845, DOI:10.1126/science.1165771, PMC 2695655, PMID 19095942.
  3. Marraffini LA, Sontheimer EJ, CRISPR interference: RNA-directed adaptive immunity in bacteria and archaea, in Nature Reviews Genetics, vol. 11, nº 3, marzo 2010, pp. 181–190, DOI:10.1038/nrg2749, PMC 2928866, PMID 20125085.
  4.  Mali P, Esvelt KM, Church GM, Cas9 as a versatile tool for engineering biology, in Nature Methods, vol. 10, nº 10, ottobre 2013, pp. 957–63, DOI:10.1038/nmeth.2649, PMC 4051438, PMID 24076990.
  5.  Hendel A, Bak RO, Clark JT, Kennedy AB, Ryan DE, Roy S, Steinfeld I, Lunstad BD, Kaiser RJ, Wilkens AB, Bacchetta R, Tsalenko A, Dellinger D, Bruhn L, Porteus MH, Chemically modified guide RNAs enhance CRISPR-Cas genome editing in human primary cells, in Nature Biotechnology, giugno 2015, DOI:10.1038/nbt.3290, PMID 26121415.
  6.  Larson MH, Gilbert LA, Wang X, Lim WA, Weissman JS, Qi LS, CRISPR interference (CRISPRi) for sequence-specific control of gene expression, in Nature Protocols, vol. 8, nº 11, novembre 2013, pp. 2180–96, DOI:10.1038/nprot.2013.132, PMID 24136345.
  7. Heidi Ledford, CRISPR, the disruptor, in Nature, vol. 522, nº 7554, 3 giugno 2015, pp. 20–24, DOI:10.1038/522020a.

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